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基因治疗
发表时间：2007-12-31 点击次数 次
所谓的基因治疗，是指用基因治病，就是把功能基因导入病人体内使之表达，并因基因的表达产物——蛋白质发挥了功能使疾病得以治疗。它的基本原理来源于人类对自身遗传机制的了解。
基因作为机体内的遗传单位，不仅可以决定我们的相貌、高矮，而且它的异常将会不可避免的导致各种疾病。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病，目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。1990年，美国国立卫生研究院用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因，治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁女孩，致使世界各国都掀起了研究基因治疗的热潮。
事实上，基因治疗的实质就是给基因做手术，从而使治病达到治“根”的目的，因此有人形象地把基因治疗称为“分子外科”。由于我们体内的细胞分为体细胞和性细胞两大类，所以基因治疗也可分为性细胞基因治疗和体细胞基因治疗两种类型。性细胞基因治疗，是在患者的性细胞中进行操作，使其后代从此再不会得这种遗传疾病，但由于目前在性细胞基因治疗的过程中，难以解决基因定点整合等问题，所以，体细胞基因治疗也就成为当前基因治疗的主流。迄今为止，世界上接受这一疗法的患者已超过两千例，说明体细胞基因治疗具有较大的可行性。美中不足的是，目前的体细胞基因治疗也有明显的不如人意之处，就是它没有改变病人已有的单个或多个基因缺陷的遗传背景，因此其后代的子孙中必然还会有人要患这一疾病。
需要说明的是，无论哪一种基因治疗，目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和可靠的安全性，因此，在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的，由此，增强基因治疗的安全性，提高临床试验的严密性及合理性就显得尤为重要。
基因治疗的临床试验开展至今已十年有余。经十多年的发展，基因治疗研究取得了可喜的进展，比如在临床上已经取得很好疗效的血友病的基因治疗和心血管疾病的基因治疗，特别是在治疗心血管疾病方面，医学专家通过整合患者的基因，大大促进了患者新血管的生成，这样就可取代搭桥手术，从而免除了病人的挨刀之苦。
21世纪是生物的世纪，基因治疗的兴起和人类基因组计划的全面实施已有力地说明了这一点。著名遗传学家谈家桢教授说过：“21世纪的医疗革命将取决于基因治疗研究的成功。”随着时间的推移，技术的发展，我们坚信，基因治疗必将推动世界医学的革命性变化第
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